Genterapi: hvad det er, hvordan det gøres, og hvad der kan behandles

Indhold

• Hvordan det gøres
• CRISPR-teknik
• T-celle-teknik til biler
• Sygdomme, som genterapi kan behandle
• Genterapi mod kræft

Genterapi, også kendt som genterapi eller genredigering, er en innovativ behandling, der består af et sæt teknikker, der kan være nyttige til behandling og forebyggelse af komplekse sygdomme, såsom genetiske sygdomme og kræft, ved at modificere specifikke gener.

Gener kan defineres som den fundamentale enhed af arvelighed og består af en specifik sekvens af nukleinsyrer, dvs. DNA og RNA, og som bærer information relateret til personens egenskaber og helbred. Denne type behandling består således i at forårsage ændringer i DNA'et i cellerne, der er berørt af sygdommen, og aktivere kroppens forsvar for at genkende det beskadigede væv og fremme dets eliminering.

De sygdomme, der kan behandles på denne måde, er dem, der involverer en vis ændring i DNA'et, såsom kræft, autoimmune sygdomme, diabetes, cystisk fibrose, blandt andre degenerative eller genetiske sygdomme, men i mange tilfælde er de stadig i udviklingsfasen test.

Hvordan det gøres

Genterapi består i at bruge gener i stedet for medicin til behandling af sygdomme. Det gøres ved at ændre det genetiske materiale i vævet, der er kompromitteret af sygdommen af ​​en anden, der er normal. I øjeblikket er genterapi blevet udført ved hjælp af to molekylære teknikker, CRISPR-teknikken og Car T-Cell-teknikken:

CRISPR-teknik

CRISPR-teknikken består i at ændre specifikke DNA-regioner, der kan være relateret til sygdomme. Således tillader denne teknik gener at blive ændret på bestemte steder på en præcis, hurtig og billigere måde. Generelt kan teknikken udføres i et par trin:

• Specifikke gener, som også kan kaldes målgener eller -sekvenser, identificeres;
• Efter identifikation opretter forskere en "guide RNA" -sekvens, der supplerer målområdet;
• Dette RNA placeres i cellen sammen med Cas 9-proteinet, som virker ved at skære mål-DNA-sekvensen;
• Derefter indsættes en ny DNA-sekvens i den foregående sekvens.

De fleste genetiske ændringer involverer gener placeret i somatiske celler, dvs. celler, der indeholder genetisk materiale, der ikke overføres fra generation til generation, hvilket begrænser ændringen til netop den person. Imidlertid er der opstået forskning og eksperimenter, hvor CRISPR-teknikken udføres på kimceller, det vil sige på ægget eller sædcellerne, som har genereret en række spørgsmål om anvendelsen af ​​teknikken og dens sikkerhed i udviklingen af ​​personen. .

De langsigtede konsekvenser af teknikken og genredigering er endnu ikke kendt. Forskere mener, at manipulation af humane gener kan gøre en person mere modtagelig for forekomsten af ​​spontane mutationer, hvilket kan føre til overaktivering af immunsystemet eller fremkomsten af ​​mere alvorlige sygdomme.

Ud over diskussionen om redigering af gener for at dreje sig om muligheden for spontane mutationer og overførbarhed af ændringen for fremtidige generationer, er det etiske spørgsmål om proceduren også blevet diskuteret bredt, da denne teknik også kan bruges til at ændre babyens egenskaber, såsom øjenfarve, højde, hårfarve osv.

T-celle-teknik til biler

Car T-Cell-teknikken bruges allerede i USA, Europa, Kina og Japan og er for nylig blevet brugt i Brasilien til behandling af lymfom. Denne teknik består i at ændre immunsystemet, så tumorceller let genkendes og elimineres fra kroppen.

For at gøre dette fjernes personens forsvar T-celler, og deres genetiske materiale manipuleres ved at tilføje CAR-genet til cellerne, som er kendt som en kimær antigenreceptor. Efter tilføjelse af genet øges antallet af celler, og fra det øjeblik, at et tilstrækkeligt antal celler er verificeret, og tilstedeværelsen af ​​mere tilpassede strukturer til tumorgenkendelse, er der en induktion af forværring af personens immunsystem og derefter injektion af forsvarsceller modificeret med CAR-genet.

Således er der aktivering af immunsystemet, som begynder at genkende tumorceller lettere og er i stand til at eliminere disse celler mere effektivt.

Sygdomme, som genterapi kan behandle

Genterapi er lovende til behandling af enhver genetisk sygdom, men kun for nogle kan allerede udføres eller er i testfasen. Genetisk redigering er blevet undersøgt med det formål at behandle genetiske sygdomme, såsom cystisk fibrose, medfødt blindhed, hæmofili og seglcelleanæmi, men det er også blevet betragtet som en teknik, der kan fremme forebyggelse af mere alvorlige og komplekse sygdomme , såsom for eksempel kræft, hjertesygdomme og HIV-infektion, for eksempel.

På trods af at de er mere undersøgt til behandling og forebyggelse af sygdomme, kan redigering af gener også anvendes i planter, så de bliver mere tolerante over for klimaændringer og mere resistente over for parasitter og pesticider og i fødevarer med det formål at være mere nærende .

Genterapi mod kræft

Genterapi til kræftbehandling udføres allerede i nogle lande og er især indiceret til f.eks. Specifikke tilfælde af leukæmier, lymfomer, melanomer eller sarkomer. Denne type behandling består hovedsageligt af at aktivere kroppens forsvarsceller for at genkende tumorceller og eliminere dem, hvilket gøres ved at injicere genetisk modificerede væv eller vira i patientens krop.

Det menes, at genterapi i fremtiden vil blive mere effektiv og erstatte nuværende behandlinger for kræft, men da det stadig er dyrt og kræver avanceret teknologi, er det fortrinsvis indiceret i tilfælde, der ikke reagerer på behandling med kemoterapi, strålebehandling og kirurgi.