Spørg eksperten: gennembrud og kliniske forsøg med myelofibrosis

Indhold

• Hvilke nylige og igangværende kliniske forsøg sker der med myelofibrose?
• Har der for nylig været gennembrud i forskningen til håndtering eller behandling af myelofibrosis?
• Hvor og hvordan kan nogen finde kliniske forsøg med myelofibrosis at deltage i?
• Hvor vellykket har de aktuelle behandlinger været til behandling af myelofibrosis?
• Er der nogen risici ved at tilmelde sig et klinisk forsøg?
• Hvad er de bedste måder at forhindre progression af myelofibrosis?
• Er der en kur mod myelofibrosis?

Hvilke nylige og igangværende kliniske forsøg sker der med myelofibrose?

Det er en meget aktiv tid til myelofibrosis-forskning. For nogle få år siden rapporterede JAKARTA og JAKARTA2 forsøgene miltkrympning og symptomforbedring med den selektive JAK2-hæmmer fedratinib.

For nylig demonstrerede PERSIST-forsøget effektivitet for multikinaseinhibitoren pacritinib. Fase III-forsøget med dette spændende lægemiddel rekrutteres aktivt. SIMPLIFY-forsøget viste opmuntrende resultater for JAK1 / JAK2-hæmmeren momelotinib.

Dusinvis af igangværende kliniske forsøg ser på nye målrettede lægemidler, enten alene eller i kombination med medicin, der allerede er godkendt til myelofibrosis. Vi har forhåbentlig flere værktøjer i vores værktøjskasse til at behandle denne sygdom, når den igangværende forskning er afsluttet.

Har der for nylig været gennembrud i forskningen til håndtering eller behandling af myelofibrosis?

Absolut. Læger har kendt til betydningen af ​​JAK2-hæmning til behandling af myelofibrosis siden godkendelsen af ​​Jakafi (ruxolitinib) til behandling af myelofibrosis i 2011.

JAK2-hæmmeren Inrebic (fedratinib) blev godkendt sidste år til mellemliggende 2 eller højrisiko myelofibrosis. Vi kan nu bruge det enten på forhånd eller efter progression på Jakafi.

Pacritinib er et andet meget spændende stof. Fordi det ikke undertrykker knoglemarv, kan vi bruge det til patienter med meget lave blodpladetællinger. Dette er en almindelig konstatering hos myelofibrosis-patienter, der kan begrænse behandlingsmuligheder.

Hvor og hvordan kan nogen finde kliniske forsøg med myelofibrosis at deltage i?

Den nemmeste og bedste måde at deltage i en prøve er at spørge din læge. De kan screene snesevis af forsøg for at se, hvad der ville være bedst egnet til din type og sygdomsstadium. Hvis forsøget ikke er tilgængeligt på din læge, kan de koordinere en henvisning til et center, der tilbyder forsøget.

Clinicaltrials.gov er en database vedligeholdt af National Institutes of Health, der viser alle tilgængelige kliniske forsøg. Det er åbent for enhver at gennemgå og er let at søge. Det kan dog være forvirrende for mennesker uden medicinsk baggrund.

Patientadvokaturgrupper er også fremragende ressourcer til en række emner, herunder kliniske forsøg. Tjek MPN Education Foundation eller MPN Advocacy & Education International.

Hvor vellykket har de aktuelle behandlinger været til behandling af myelofibrosis?

Myelofibrosis management er nået langt i de sidste 10 år. Genomiske analyser har bidraget til at finjustere vores risikoscoringssystem. Det hjælper læger med at bestemme, hvem der drager mest fordel af en knoglemarvstransplantation.

Listen over effektive lægemidler mod myelofibrosis vokser. Disse medicin hjælper patienter med at leve længere med færre symptomer og bedre livskvalitet.

Vi har stadig en lang vej at gå. Forhåbentlig vil den nuværende og fremtidige forskning give os endnu mere godkendte behandlingsformer og bedre behandlingskombinationer for yderligere at forbedre resultaterne for mennesker med myelofibrosis.

Er der nogen risici ved at tilmelde sig et klinisk forsøg?

Enhver medicinsk behandling har risici og fordele. Kliniske forsøg er ingen undtagelse.

Kliniske forsøg er meget vigtige. Det er den eneste måde, læger kan finde nye og forbedrede kræftbehandlinger på. Patienter i forsøg får den bedste behandling af pleje.

Risikoen er forskellige for hver enkelt undersøgelse. De kunne omfatte specifikke bivirkninger af det undersøgte lægemiddel, manglende fordel ved terapien og tildeling til placebo.

Du skal underskrive et informeret samtykke for at tilmelde dig et klinisk forsøg. Dette er en langvarig proces med forskerteamet. Dit sundhedshold vil gennemgå og forklare alle risici og fordele for dig.

Hvad er de bedste måder at forhindre progression af myelofibrosis?

Det er stadig uklart, hvordan vi virkelig kan påvirke sygdomsudviklingen. Langtidsopfølgning af samlede data fra COMFORT-forsøgene antyder, at behandling med Jakafi kan fordoble den samlede overlevelse sammenlignet med den bedste tilgængelige terapi på det tidspunkt.

Dette fund er lidt kontroversielt. Det er ikke klart, om overlevelsesgevinsten er af forsinket progression eller andre fordele, såsom forbedret ernæring efter miltkrympning.

Er der en kur mod myelofibrosis?

Den bedste chance for langvarig sygdomsbekæmpelse er en knoglemarvstransplantation, også kendt som en stamcelletransplantation. Det ser ud til at helbrede nogle patienter. Det er svært at forudsige med sikkerhed.

Transplantation er en højrisiko-mulighed med høj belønning. Det er kun passende for visse patienter, der kan modstå strenge processer. Din læge kan rådgive, om en knoglemarvstransplantation er en passende mulighed for dig og koordinere henvisning til et erfarent transplantationsteam til en konsultation.

Ivy Altomare, MD, er lektor i medicin ved Duke University og assisterende medicinsk direktør for Duke Cancer Network. Hun er en prisbelønnet underviser med et klinisk fokus på at øge opmærksomheden om og adgangen til kliniske forsøg med onkologi og hæmatologi i landdistrikterne.