PCSK9-hæmmere: Hvad du skal vide

Indhold

• PCSK9: Hvad du har brug for at vide
• PCSK9 genet
• Typer af PCSK9-lægemidler, og hvordan de fungerer
• Bivirkninger og risici
• PCSK9-lægemidler og statiner: Hvordan de sammenlignes
• Hvordan påvirker dette behandlingen af ​​højt kolesteroltal?

PCSK9: Hvad du har brug for at vide

Du har muligvis hørt om PCSK9-hæmmere, og hvordan denne klasse af lægemidler kan være det næste store gennembrud i behandlingen af ​​højt kolesteroltal. For at forstå, hvordan denne nye medicinklasse fungerer, skal du først forstå PCSK9-genet.

Læs videre for at lære om dette gen, hvordan det påvirker kolesterolniveauer i blodet, og hvordan forskere bruger denne information til at skabe nye behandlinger af et alt for almindeligt problem.

PCSK9 genet

Vi har alle et gen kaldet proprotein-convertase subtilisin / kexin type 9 (PCSK9). Dette gen påvirker direkte antallet af low-density lipoprotein (LDL) receptorer i kroppen. LDL-receptorer hjælper med at regulere mængden af ​​LDL-kolesterol, der kommer ind i blodbanen. De fleste LDL-receptorer findes på overfladen af ​​leveren.

Visse mutationer af PCSK9-genet kan sænke antallet af LDL-receptorer. Dette kan forårsage en arvelig form for højt kolesteroltal, kendt som hypercholesterolæmi. Højt LDL-kolesterol kan føre til hjerte-kar-sygdomme, hjerteanfald eller slagtilfælde.

Andre mutationer af PCSK9-genet kan faktisk sænke LDL-kolesterol ved at øge antallet af LDL-receptorer. Mennesker med lavere LDL-kolesterolniveauer har en lavere risiko for at udvikle hjertesygdomme og slagtilfælde.

Typer af PCSK9-lægemidler, og hvordan de fungerer

PCSK9-lægemidler undertrykker PCSK9-enzymet udtrykt af genet. Derfor kaldes de PCSK9-hæmmere.

I august 2015 godkendte Food and Drug Administration (FDA) evolocumab (Repatha), en PCSK9-hæmmer fra Amgen. I kliniske forsøg reducerede personer, der tog evolocumab i et år, deres LDL-kolesterol med ca. 60 procent sammenlignet med kontrolgruppen. Et år senere havde lidt over 2 procent af dem i standardterapigruppen en større hjertrelateret begivenhed sammenlignet med knap 1 procent af dem, der tog evolocumab.

I juli 2015 godkendte FDA alirocumab (Praluent). Et nyligt klinisk forsøg havde lignende succes med at sænke LDL-kolesterol. Kun 1,7 procent af patienterne oplevede en form for hjerterelateret begivenhed under det 78-ugers forsøg.

Bivirkninger og risici

Alle medicin har potentialet for bivirkninger. Der blev rapporteret om bivirkninger hos 69 procent af mennesker, der tog evolocumab i de kliniske forsøg. Hævelse eller udslæt på injektionsstedet, smerter i lemmer og træthed var nogle af de rapporterede bivirkninger. Mindre end 1 procent rapporterede mental forvirring, fokus på vanskeligheder eller andre neurokognitive problemer.

I alirocumab-forsøgene blev der rapporteret om bivirkninger hos 81 procent af deltagerne, der tog stoffet. Disse inkluderede reaktioner på injektionsstedet, muskelsmerter og øjenrelaterede begivenheder. Lidt over 1 procent af deltagerne rapporterede neurokognitive bivirkninger. Disse omfattede hukommelsesnedsættelse og forvirring.

Langsigtede bivirkninger og risici er endnu ikke kendt.

PCSK9-lægemidler og statiner: Hvordan de sammenlignes

Både PCSK9-hæmmere og statiner har vist sig at være effektive til at sænke LDL-kolesterol.

Statiner fungerer ved at blokere HMG-CoA-reduktase. Det er et enzym, som din lever bruger til at fremstille kolesterol. Statiner hjælper også din krop med at absorbere opbyggede kolesterolaflejringer fra dine arterier. De fleste mennesker kan tage statiner uden vanskeligheder, men nogle mennesker kan ikke tolerere bivirkninger som fordøjelsesproblemer og muskelsmerter. Statins har eksisteret i lang tid, så din læge kan give dig information om, hvordan de fungerer på lang sigt. De findes i mærkenavn og generiske tabletter og er blevet ret overkommelige.

PCSK9-hæmmere kan muligvis give en anden behandlingsmulighed for mennesker, der har højt LDL-kolesterol, er i høj risiko for hjerte-kar-sygdom og kan ikke tolerere statiner. Disse nyere lægemidler kræver injektioner hver anden til fire uger. Vi har endnu ikke nok information til at vide, hvordan PCSK9-hæmmere vil reducere hjerte-kar-hændelser over tid.

Hvordan påvirker dette behandlingen af ​​højt kolesteroltal?

Ifølge de amerikanske centre for sygdomskontrol og -forebyggelse har 73,5 millioner voksne i USA højt LDL-kolesterol. Statins er i øjeblikket den første linje terapi for dem, der ikke kan kontrollere deres kolesterol gennem diæt og motion.

PCSK9-hæmmere kan blive en levedygtig alternativ behandling for mennesker, der ikke kan tage statiner.