Spørg eksperten: Behandling af cystisk fibrose

Indhold

• 1. Hvordan fungerer de fleste behandlinger af cystisk fibrose?
• 2. Er der nogen nye behandlinger af cystisk fibrose?
• 3. Hvad forårsager cystisk fibrose? Påvirker årsagen til cystisk fibrose de tilgængelige behandlingsmuligheder?
• 4. Hvad er nogle af de mest almindelige bivirkninger ved cystisk fibrose-behandlinger?
• 5. Hvornår skal nogen overveje at skifte medicin til cystisk fibrose?
• 6. Ændrer behandlingsmulighederne for cystisk fibrose med alderen?
• 7. Ændrer behandlingsmulighederne for cystisk fibrose afhængigt af sværhedsgraden af ​​symptomer?
• 8. Er der nogen fødevarer, der hjælper med symptomer på cystisk fibrose? Er der nogen fødevarer, der skal undgås?
• 9. Påvirker den type medicin, en person tager for cystisk fibrose, deres forventede levetid?
• 10. Hvad har plejepersonale brug for at vide om at støtte et barn eller et andet familiemedlem med cystisk fibrose?

1. Hvordan fungerer de fleste behandlinger af cystisk fibrose?

Cystisk fibrose er en sygdom med flere organer, der påvirker kvaliteten af ​​kroppens sekret og væsker. Tilstanden er især problematisk i luftvejene. Cystisk fibrose får tykt slim til at ophobes i luftvejene. Mennesker, der har en tilstand, er også mere tilbøjelige til infektioner.

Hovedmålet med behandlingsregimer har været at holde luftvejene fri for sekretioner og forhindre infektioner. Standarden for pleje til behandling af luftvejssygdomme i cystisk fibrose kræver medicin, der holder luftpassagerne åbne, gør slimet i lungerne mere flydende, letter slimklarering og angriber infektioner, der findes i luftvejene. Imidlertid er disse behandlinger for det meste hovedsageligt rettet mod symptomerne og bremser udviklingen af ​​sygdommen.

Et andet almindeligt problem for mennesker med cystisk fibrose angår deres fordøjelseskanal. Tilstanden forårsager blokeringer i bugspytkirtlen. Dette kan igen føre til maldigestion, hvilket betyder, at næringsstofferne i fødevarer ikke nedbrydes fuldstændigt og absorberes. Det kan også forårsage abdominale smerter, vanskeligheder med at gå op i vægt og potentielle tarmhindringer. PERTRA (pancreas enzym erstatningsterapi) behandler de fleste af disse problemer ved at forbedre kroppens evne til at fordøje mad. PERT fremmer også god vækst.

2. Er der nogen nye behandlinger af cystisk fibrose?

For nylig udviklede behandlinger, kaldet modulatorer som en klasse, gendanner cellernes evne til at få cystisk fibroseprotein til at opretholde normale niveauer af væske i kropsekretion. Dette forhindrer ophobning af slim.

Disse medikamenter er et markant fremskridt i behandlingen af ​​cystisk fibrose. I modsætning til tidligere medicin, er disse medicin mere end blot at behandle symptomerne på tilstanden. Modulatorer er faktisk målrettet mod den underliggende sygdomsmekanisme ved cystisk fibrose.

En betydelig fordel i forhold til tidligere behandlinger er, at disse medicin tages gennem munden og fungerer systemisk. Det betyder, at andre systemer i kroppen, ikke kun luftvejene og fordøjelseskanalerne, kan drage fordel af deres virkning.

Selvom disse medicin er effektive, har de grænser. Modulatorer fungerer kun til specifikke defekter i cystisk fibrose-protein. Det betyder, at de fungerer godt for nogle mennesker, der har cystisk fibrose, men ikke andre.

3. Hvad forårsager cystisk fibrose? Påvirker årsagen til cystisk fibrose de tilgængelige behandlingsmuligheder?

Cystisk fibrose er en arvelig genetisk tilstand. For at et individ kan blive påvirket skal to defekte eller "muterede" gener til cystisk fibrose arves, en fra hver forælder. Cystisk fibrose-genet giver instruktionerne for et protein kaldet cystisk fibrose transmembrane ledningsregulator (CFTR). CFTR-proteinet er meget vigtigt for celler i mange organer for at kontrollere mængden af ​​salt og væske, der dækker deres overflade.

I luftvejene spiller CFTR en nøglerolle. Det hjælper med at skabe en effektiv defensiv barriere i lungerne ved at gøre overfladen fugtig og dækket med tyndt slim, der er let at fjerne. Men for dem, der har cystisk fibrose, er forsvarsbarrieren i deres åndedrætsorganer ineffektiv til at beskytte dem mod infektion, og deres luftvejskanaler tilstoppes med tykt slim.

Der er i øjeblikket ingen kur mod cystisk fibrose. Imidlertid viser nye behandlinger rettet mod de forskellige defekter, som genet kan bære, være gavnlige.

4. Hvad er nogle af de mest almindelige bivirkninger ved cystisk fibrose-behandlinger?

Mennesker med cystisk fibrose tager de fleste luftvejsbehandlinger i inhalationsform. Disse medicin kan fremkalde hoste, åndenød, ubehag i brystet, ubehagelig smag og andre potentielle bivirkninger.

Fordøjelsesbehandlinger til cystisk fibrose kan give mavesmerter og ubehag og forstoppelse.

Medicin mod cystisk fibrose-modulator kan påvirke leverfunktionen. De kan også interagere med andre medicin. Af denne grund skal folk, der tager modulatorer, overvåge deres leverfunktion.

5. Hvornår skal nogen overveje at skifte medicin til cystisk fibrose?

Mennesker i alle aldre, der har cystisk fibrose, overvåges typisk nøje for at opdage tidlige ændringer i sundhedsstatus. Dette gør det muligt for deres plejeteam at gribe ind, inden der opstår betydelige komplikationer.

Mennesker med cystisk fibrose bør lære, hvordan man holder øje med tegn eller symptomer på komplikationer. På den måde kan de straks diskutere mulige ændringer i deres behandlingsregime med deres plejeteam. Derudover, hvis en behandling ikke giver de tilsigtede fordele, eller hvis den forårsager bivirkninger eller andre komplikationer, kan det være tid til at overveje en ændring.

Det er også vigtigt at overveje nye behandlinger, når de bliver tilgængelige. Mennesker med cystisk fibrose kan muligvis være berettiget til nyere modulatorbehandlinger, selvom tidligere medicin ikke var en mulighed. Dette skal altid diskuteres detaljeret med et sundhedsvæsensteam. Når nogen skifter medicin til cystisk fibrose, skal de overvåges nøje for ændringer i sundhedsstatus.

6. Ændrer behandlingsmulighederne for cystisk fibrose med alderen?

I dag identificeres de fleste nye tilfælde af cystisk fibrose tidligt takket være nyfødtscreening. Behovene hos mennesker, der har cystisk fibrose, ændrer sig, når de bevæger sig fra den nyfødte periode til barndommen, til barndommen, til puberteten og i sidste ende til voksenlivet. Selvom de grundlæggende lejere inden for pleje af cystisk fibrose er de samme, er der nogle variationer afhængigt af den enkeltes alder.

Derudover er cystisk fibrose en sygdom, der udvikler sig med alderen. Sygdommen udvikler sig i et andet tempo fra person til person. Dette betyder, at behandlingskravene ændres, når folk bliver ældre.

7. Ændrer behandlingsmulighederne for cystisk fibrose afhængigt af sværhedsgraden af ​​symptomer?

Behandlingsmulighederne ændres og skal tilpasses ud fra graden af ​​sygdomsprogression og sværhedsgrad hos en individuel person. Der er ikke et fast regime, der gælder overalt. For nogle mennesker med mere avanceret luftvejssygdom vil behandlingsregimet være mere intensivt, end det ville være for mennesker med mindre alvorlige former for sygdommen.

Et mere intensivt behandlingsregime kan omfatte flere medicin og behandlinger med hyppigere dosering. Derudover har folk med mere avanceret sygdom en tendens til at have vanskeligheder med andre tilstande, såsom diabetes. Dette kan gøre deres behandlingsregimer mere komplekse og udfordrende.

8. Er der nogen fødevarer, der hjælper med symptomer på cystisk fibrose? Er der nogen fødevarer, der skal undgås?

Generelt bliver folk med cystisk fibrose bedt om at følge en kalorifattig diæt med højt proteinindhold. Det skyldes, at cystisk fibrose kan forårsage malabsorption af næringsstoffer og øgede metaboliske krav. Der er en velkendt forbindelse mellem ernæringsstatus og progression af luftvejssygdomme. Derfor overvåges mennesker med cystisk fibrose nøje for at sikre, at de spiser nok og vokser.

Der er ingen klare rigtige og forkerte fødevarer til mennesker, der har cystisk fibrose. Det, der er klart, er, at det at følge en sund kost - rig på kalorier, protein, vitaminer og mikronæringsstoffer - er vigtigt for et godt helbred. Mennesker med cystisk fibrose har ofte brug for at tilføje specifikke ernæringsmæssige præparater og kosttilskud til deres kost, afhængigt af deres individuelle behov og problemer. Derfor er en integreret komponent i cystisk fibrose-behandling den ernæringsmæssige ordning udviklet af en ernæringsfysiolog og skræddersyet til den enkeltes og familiens behov og præferencer.

9. Påvirker den type medicin, en person tager for cystisk fibrose, deres forventede levetid?

Forventet levealder for mennesker med cystisk fibrose i USA er nu 50 år. Store fremskridt i forventet levealder er sket på grund af årtiers forskning og hårdt arbejde på alle niveauer.

Vi forstår nu, at konsekvent anvendelse af bedste praksis fører til betydelige fordele for mennesker med cystisk fibrose. Det er også meget vigtigt for folk at arbejde i tæt partnerskab med deres plejeteam og at følge deres behandlingsregime konsekvent. Dette maksimerer potentialet for fordel. Det hjælper også den enkelte med at få en bedre forståelse af effekten af ​​hver intervention.

10. Hvad har plejepersonale brug for at vide om at støtte et barn eller et andet familiemedlem med cystisk fibrose?

Fra et individuelt perspektiv skal cystisk fibrose ses som en livsrejse. Det kræver støtte og forståelse fra alle dem omkring den berørte person. Dette starter med, at plejepersonerne bliver veluddannede om sygdommen og dens virkninger. Det er vigtigt at være i stand til at genkende tidlige tegn på komplikationer og andre problemer.

Omsorgspersoner finder det ofte udfordrende at tilpasse sig de daglige ændringer, der skal foretages for at en person kan følge deres behandlingsregime. En nøgle til succes er at finde den rigtige balance, så behandlingsregimet bliver en del af en daglig rutine. Dette muliggør konsistens.

Et andet vigtigt aspekt er, at plejere altid er forberedt på de ændringer, der kan komme sammen med akut sygdom eller sygdomsprogression. Disse spørgsmål fører til en stigning i kravene til behandling. Dette er en vanskelig tid og sandsynligvis en, når et individ med cystisk fibrose har brug for mest støtte og forståelse.

Dr. Carlos Milla er en pædiatrisk pulmonolog med international anerkendelse som ekspert i luftvejssygdomme hos børn, og især cystisk fibrose. Dr. Milla er medlem af fakultetet ved Stanford University School of Medicine, hvor han blev udnævnt til professor i pædiatri. Han blev også udnævnt til Crandall uddannet lærd inden for pædiatrisk lungemedicin og fungerer som den nuværende associerede direktør for translationel forskning ved Center for Excellence in Pulmonary Biology (CEPB) ved Stanford University.